PRIME EDITING - nowa metoda edycji genów

Abstrakt

Metoda Prime Editing’u polega na wprowadzeniu oczekiwanych edycji w obrębie danego genomu przy zastosowaniu konstruktu zbudowanego z nikazy Cas9, pegRNA oraz odwrotnej transkryptazy, odpowiedzialnej za syntezę odcinka, który ma następnie zostać włączony do edytowanej nici. Technika ta bazuje na wcześniej odkrytej metodzie CRISPR/Cas9. Różni się od CRISPR/Cas9 brakiem generowania podwójnych pęknięć w obrębie helisy DNA co zawdzięcza swojej złożonej konstrukcji, w tym m.in. obecności dodatkowych elementów tj.: odwrotnej transkryptazy oraz matrycy zawartej w obrębie pegRNA. PE wykorzystuje się do wprowadzania modyfikacji w obrębie podwójnej helisy DNA.

Praca porusza głównie tematykę kreowania i udoskonalania oraz testowania nowoczesnej metody Prime Editing’u. Podano informacje na temat budowy oraz sposobu funkcjonowania systemu, a także opisano dotychczas przeprowadzone badania z zastosowaniem PE, wykonane w obrębie genomów komórek pochodzących z organizmów roślinnych, zwierzęcych oraz ludzkich. W pracy zawarto również informacje dotyczące potencjalnych korzyści oraz nadzieje związane z zastosowaniem tej innowacyjnej metody.