Strategie wyciszania ekspresji zmutowanego genu w terapii choroby Huntingtona

Inhibicja genu huntingtyny

Autor

  • Agnieszka Fiszer Zakład Biotechnologii Medycznej, Instytut Chemii Bioorganicznej Polskiej Akademii Nauk, Poznań
  • Bartosz Nowak Zakład Biotechnologii Medycznej, Instytut Chemii Bioorganicznej Polskiej Akademii Nauk, Poznań

DOI:

https://doi.org/10.18388/pb.2020_313

Abstrakt

Choroba Huntingtona (HD) jest chorobą genetyczną spowodowaną przez zbyt dużą liczbę powtórzeń CAG w egzonie 1 genu HTT, kodującym huntingtynę. Od wystąpienia pierwszych symptomów choroby średnia długość życia wynosi 15-20 lat, kiedy to postępują objawy wynikające z neurodegeneracji. W związku z tym istnieje duże zapotrzebowanie na skuteczną metodę leczenia tego schorzenia. Opracowywane są strategie wykorzystujące mechanizmy wyciszenia ekspresji genów, w tym techniki edycji DNA. W tej pracy przedstawione są najważniejsze testowane obecnie podejścia, ze szczególnym uwzględnieniem strategii opierających się na wykorzystaniu oligonukleotydów antysensowych (ASO), technologii interferencji RNA (RNAi) i CRISPR-Cas9. Omówione są prowadzone obecnie próby kliniczne leczenia przyczynowego, inne najważniejsze próby terapii, a także obecnie stosowane środki farmakologiczne.

Pobrania plików

Dane dotyczące pobrań nie są jeszcze dostępne.

Pobrania

Opublikowane

2020-03-25

Numer

Dział

Artykuły