Strategie wyciszania ekspresji zmutowanego genu w terapii choroby Huntingtona
Inhibicja genu huntingtyny
DOI:
https://doi.org/10.18388/pb.2020_313Abstrakt
Choroba Huntingtona (HD) jest chorobą genetyczną spowodowaną przez zbyt dużą liczbę powtórzeń CAG w egzonie 1 genu HTT, kodującym huntingtynę. Od wystąpienia pierwszych symptomów choroby średnia długość życia wynosi 15-20 lat, kiedy to postępują objawy wynikające z neurodegeneracji. W związku z tym istnieje duże zapotrzebowanie na skuteczną metodę leczenia tego schorzenia. Opracowywane są strategie wykorzystujące mechanizmy wyciszenia ekspresji genów, w tym techniki edycji DNA. W tej pracy przedstawione są najważniejsze testowane obecnie podejścia, ze szczególnym uwzględnieniem strategii opierających się na wykorzystaniu oligonukleotydów antysensowych (ASO), technologii interferencji RNA (RNAi) i CRISPR-Cas9. Omówione są prowadzone obecnie próby kliniczne leczenia przyczynowego, inne najważniejsze próby terapii, a także obecnie stosowane środki farmakologiczne.
Pobrania
Opublikowane
Numer
Dział
Licencja
Prawa autorskie (c) 2020 Postępy Biochemii
Utwór dostępny jest na licencji Creative Commons Uznanie autorstwa 4.0 Międzynarodowe.
Zawartość kwartalnika jest rozpowszechniana na licencji Creative Commons Uznanie autorstwa 4.0 Międzynarodowe (CC BY 4.0). Uznanie autorstwa — Utwór należy odpowiednio oznaczyć, podać link do licencji i wskazać jeśli zostały dokonane w nim zmiany . Możesz to zrobić w dowolny, rozsądny sposób, o ile nie sugeruje to udzielania przez licencjodawcę poparcia dla Ciebie lub sposobu, w jaki wykorzystujesz ten utwór.
Prawa autorskie do prac © pozostają przy autorach.
Prawa autorskie do czasopisma © posiada Polskie Towarzystwo Biochemiczne.
