Strategie wyciszania ekspresji zmutowanego genu w terapii choroby Huntingtona
Inhibicja genu huntingtyny
DOI:
https://doi.org/10.18388/pb.2020_313Abstrakt
Choroba Huntingtona (HD) jest chorobą genetyczną spowodowaną przez zbyt dużą liczbę powtórzeń CAG w egzonie 1 genu HTT, kodującym huntingtynę. Od wystąpienia pierwszych symptomów choroby średnia długość życia wynosi 15-20 lat, kiedy to postępują objawy wynikające z neurodegeneracji. W związku z tym istnieje duże zapotrzebowanie na skuteczną metodę leczenia tego schorzenia. Opracowywane są strategie wykorzystujące mechanizmy wyciszenia ekspresji genów, w tym techniki edycji DNA. W tej pracy przedstawione są najważniejsze testowane obecnie podejścia, ze szczególnym uwzględnieniem strategii opierających się na wykorzystaniu oligonukleotydów antysensowych (ASO), technologii interferencji RNA (RNAi) i CRISPR-Cas9. Omówione są prowadzone obecnie próby kliniczne leczenia przyczynowego, inne najważniejsze próby terapii, a także obecnie stosowane środki farmakologiczne.
Pobrania
Opublikowane
Numer
Dział
Licencja
Zawartość kwartalnika jest rozpowszechniana na licencji Creative Commons Uznanie autorstwa-Na tych samych warunkach 4.0 Międzynarodowe (CC BY-SA 4.0). Uznanie autorstwa — Utwór należy odpowiednio oznaczyć, podać link do licencji i wskazać jeśli zostały dokonane w nim zmiany . Możesz to zrobić w dowolny, rozsądny sposób, o ile nie sugeruje to udzielania przez licencjodawcę poparcia dla Ciebie lub sposobu, w jaki wykorzystujesz ten utwór. Na tych samych warunkach — Remiksując utwór, przetwarzając go lub tworząc na jego podstawie, należy swoje dzieło rozpowszechniać na tej samej licencji, co oryginał.
Prawa autorskie do prac © pozostają przy autorach.
Prawa autorskie do czasopisma © posiada Polskie Towarzystwo Biochemiczne.
